Y học thực chứng - Phân tích kinh tế (đơn giản)

Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Professor Tuan V. Nguyen
Garvan Institute of Medical Research
University of New South Wales
Sydney – Australia
Phân tích kinh tế (đơn giản)
Hội thảo Y học Thực chứng 
Bệnh viện Hùng Vương
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Câu hỏi về chi phí điều trị
• Cần điều trị bao nhiêu bệnh nhân để ngăn ngừa 
1 ca bệnh? 
trả lời: NNT
• Tốn bao nhiêu tiền để ngăn ngừa 1 ca bệnh? 
NNT x Chi phí điều trị 
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Oseltamivir
• NNT = 9 (điều trị 9 ca để ngừa 1 ca cúm)
• NNT x Chi phí* = 9 x $50 = $450/flu 
Tamiflu 75 mg #10 = $92.99 www.drugstore.com 11/4/09
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Aspirin và MI
-2.5%
11.8%860075841016Placebo
9.3%85877783804Aspirin
Tỉ lệ tử vongSốngTử vong
Kết quả sau 30 ngày
• NNT = 1/0.025 = 40 
• Một lọ 81 mg aspirin tốn $5.00, nhưng chỉ cần đến 60.
• NNT x Chi phí* = 40 x $2.50 = $100
• Chỉ tốn 100 USD để ngừa 1 ca tử vong! 
*Lancet 1988;2(8607):349-360.
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Lotrozole và ung thư vú 
Kết quả nghiên cứu rất khả quan đến nổi công 
trình nghiên cứu được lệnh ngưng
By Sabin Russell
Chronicle Medical Writer
Front Page, San Francisco Chronicle 10/10/03
RCT of Letrozole (Femara®), after 
tamoxifen, to prevent breast cancer 
recurrence 
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
RRR or ARR?
“The trial was interrupted almost 2½ years after it 
began. Researchers had scheduled a midpoint 
peak at the data, and found letrozole was 
apparently working far better than expected. 
The women who took it had 43 percent fewer 
recurrences of their breast cancer compared to 
those assigned in the study to take a placebo, 
or dummy pill.” 
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Kết quả Femara trial 
25822450132Placebo
2575250075Letrozole
No 
RecurrenceRecurrence
Risk (Letrozole) = 75/2575 = 2.9%
Risk (Placebo) = 132/2582 = 5.1%
RR = 2.9/5.1 = 0.57
RRR = 1- 0.57 = 43%
N Engl J Med. 2003 Nov 6;349(19):1793-802. 
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Kết quả Femara trial 
• ARR = 5.1% - 2.9% = 2.2%
• NNT = 1/2.2% = 45
• Chi phí điều trị = $266/tháng* x 12 tháng x 
2.5 năm = $7980
• Chi phí Femara để ngừa 1 ca tái phát =
$7980 x 45 ≈ $360,000
*2.5mg tablets are available from www.drugstore.com $266/30 day 
supply (30 tablets) 1/7/2008.
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
BOTE và “Real” CEA
Tính toán đơn giản:
Chi phí điều trị
---------------------------------------------------
Outcome xấu + Chi phí outcome xấu
“Thực tế”:
Chi phí điều trị – Chi phí outcome xấu
-------------------------------------------------------
Outcome xấu
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Cá nhân hóa
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Phòng ngừa cúm 
• Bệnh nhân: 6 tuổi, nữ, sốt, đau cơ, ho, đau cổ họng 1 
ngày
• Nên dùng Tamiflu® ở những bà mẹ đang mang thai?
Nhưng nếu đứa bé 6 tuổi không bị cúm? 
Relative risk reduction như nhau (89%), nhưng nguy cơ 
quần thể (background risk) ở bà mẹ rất thấp đến nổi 
oseltamivir có lẽ chẳng có hiệu quả kinh tế. (ARR quá 
thấp, NNT quá cao.)
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Nguy cơ cúm quần thể = 45%
Oseltamivir có hiệu quả nếu index case (người 
trong gia đình/nhà) có cúm, nhưng chúng ta 
không biết em bé 6 tuổi bị hay không. 
Chúng ta chỉ biết rằng 45% những em như thế có 
thể bị +ve influenza (qua xét nghiệm trong lab).
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Bệnh nhân có thể không mắc bệnh
• NNT được tính toán cho một bệnh “D”.
• P = xác suất mắc bệnh “D” trong quần thể 
• NNT* (điều chỉnh)= NNT / P
• NNT* tăng khi P giảm
*Assumes that treatment for patients without condition D has no 
value. (For D- patients, ARR = 0, NNT = ∞)
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Nguy cơ cúm trong quần thể = 45%
• NNT nếu người trong nhà mắc cúm = 9.
• Xác suất cúm = 0.45
• NNT* = 9 / 0.45 = 20
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Xem xét đến NNH
• Oseltamivir có thể gây ói mửa 
• Nguy cơ quần thể: P = 45%
• Hiệu số nguy cơ ói mửa ARI = 5.5% - 2.6% = 2.9%
• Nhưng ARR = 0.45(12.6 %-1.4%) = 5%
• Số ca ói mửa do thuốc gây ra cho mỗi ca cúm được 
phòng ngừa là 2.6%/5% ≈ 1/2
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Phân tích lợi ích kinh tế 
Cost-effectiveness analysis
Trong những ca cúm 
• NNT = 9 
• NNT x Chi phí = 9 x $50 = $450 
Nguy cơ quần thể: P = 45% 
• NNT* = 9/0.45 = 20
• NNT* x Chi phí = 20 x $50 = $1000 
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Ngưỡng điều trị 
(Treatment Threshold)
• Câu hỏi đặt ra là ngưỡng điều trị (nguy cơ cao 
cỡ nào cần điều trị sẽ đem lại hiệu quả kinh tế 
cao nhất)? 
• Gọi ngưỡng điều trị là Ptt
• Chúng ta có thể ước tính Ptt
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Ngưỡng điều trị và Cost Effectiveness Ratio
Giả dụ rằng nếu tốn $2250 oseltamivir để ngăn 
ngừa 1 ca cúm là xứng đáng, chúng ta có thể 
ước tính ngưỡng điều trị Ptt như sau: 
NNT* x $50 = $2250
NNT/ Ptt = $2250/$50 = 45
NNT/45 = Ptt
9/45= 0.2 = Ptt
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Ngưỡng điều trị và cân nhắc
Xác suất mắc bệnh Æ
Không điều 
trị, không 
xét nghiệm
Điều trị dựa vào kết quả
xét nghiệm
Điều trị tất 
cả, không 
cần xét 
nghiện
Ngưỡng 
không điều trị
hay xét 
nghiệm
Ngưỡng xét 
nghiệm và 
điều trị
Ngưỡng điều 
trị
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Ước tính ngưỡng xét nghiệm – iu tr 
• Rapid Antigen Detection Test
• Sensitivity = 0.5
• Specificity = 1.0
• Ptt =0.2 
• Chi phí xét nghiệm không đáng kể (không hoàn 
hảo nhưng rất rẻ)
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Ước tính ngưỡng xét nghiệm – iu tr 
Sẵn sàng chi $2250 để ngừa 1 ca cúm với 
oseltamivir.
Ptt = $50/(11.2%×$2250) = 0.20
Tính toán chi phí:
Chi phí thuốc = $50
B = (11.2% × $2250) - $50 = $200
C/(C+B) = 50/(200+50) = 0.20
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Ước tính B (sử dụng chi phí điều trị)
V = giá trị ngăn ngừa 1 ca (“trị giá $2250 với 
oseltamivir”)
C = chi phí điều trị 1 ca: $50
B = Chi phí nếu không điều trị 1 ca 
B = ARR × V – C
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Ước tính B (sử dụng chi phí điều trị)
V = $2250 (sẵn sàng bỏ ra $2250 để ngừa 1 ca 
cúm)
C = $50 (chi phí điều trị 1 ca với oseltamivir)
ARR = 11.2% 
B = 11.2% x $2250 - $50 = $200
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Ngưỡng điều trị từ B và C
C = $50
B = $200
B/C = 1:4 = Threshold Odds
B/(B+C) = 1/5 = Threshold = Ptt
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Giả định
• Chỉ xem xét chi phí điều trị , chưa xem xét đến 
tác hại của điều trị 
• Điều trị không giảm nguy cơ mắc bệnh trong 
nhóm chứng 
• Có thể biết giá trị kinh tế (sẵn sàng chi 2250 
USD) để ngăn 1 ca bệnh
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Định lượng lợi ích của điều trị 
• Risk Ratio hay Relative Risk Reduction không 
có ý nghĩa nhiều nếu không biết nguy cơ quần 
thể
• Cần những chỉ số tuyệt đối như absolute risk 
reduction để ước tính NNT = 1/ARR 
• Đối với những ảnh hưởng xấu (undesired 
effect) của điều trị, chúng ta cần biết NNH
• Chi phí điều trị để ngừa 1 ca bệnh = chi phí x 
NNT